Perawatan sel sabit membawa campuran kecemasan dan harapan

Namun dia memiliki kekhawatiran lain, terutama tentang kedua putrinya, yang berusia 7 dan 12 tahun. Dia menambahkan bahwa rawat inap yang berkepanjangan untuk terapi gen diikuti dengan pemulihan selama berbulan-bulan akan sulit bagi mereka.

“Mereka bukan anak-anak, tapi mereka membutuhkan saya,” kata Ms. Polanco.

Pasien bertanya kapan terapi gen diperlukan selama perjalanan penyakit. Jika menunggu terlalu lama, penyakit ini bisa menyebabkan stroke atau kerusakan permanen pada organ dan tulang. Tetapi jika penyakitnya ringan dan dapat ditangani, apakah lebih baik menunggu? Andre Marcel Harris, 33, yang tinggal di Houston, memutuskan menunggu adalah pilihan terbaiknya.

Dia berkata, “Saya tidak sakit seperti banyak orang lain.” “Pada titik ini, terapi gen bukan bagian dari pembicaraan.”

Shemar Lewis, 20, yang tinggal di Orlando, Florida, memiliki beberapa kekhawatiran — potensi efek samping jangka panjang dari terapi gen, biaya dan proses perawatan dan pemulihan selama berbulan-bulan.

Namun, sel sabit merupakan beban utama. Dia menghabiskan bertahun-tahun dari masa remajanya tidak dapat pergi ke sekolah karena dia sangat sakit – sekolahnya bahkan mengirim guru ke rumahnya. Dia sekarang telah menyelesaikan sekolah menengah dan tertarik untuk bergabung dengan tentara, tetapi sejak itu mengetahui bahwa dia tidak akan diterima karena anemia sel sabit. Dengan terapi gen, dia memberi tahu ibunya, Carla Lewis, “Saya akan dapat benar-benar menjalani hidup saya.”

Tapi akan seperti apa hidup ini?

“Tanpa penyakit, pasien tidak tahu siapa mereka,” kata Teona Woolford, 31, seorang pasien sel sabit dan advokat yang tinggal di Owings Mills, Maryland. Dia mengatakan banyak yang khawatir tentang “menukar masalah yang sudah dikenal – sel sabit – untuk sesuatu yang lain dan ketakutan umum akan hal yang tidak diketahui.”